قام باحثون بمركز سيدارز سيناي الطبي بتطوير علاج تجريبي باستخدام خلايا مساعدة وبروتينات وقائية بإمكانها العبور من خلال الحاجز الدموي للدماغ.

يمكن لهذه التقنية العلاجية المكونة من الخلايا الجذعية والعلاج الجيني، أن تعالج الخلايا العصبية الحركية المصابة في الحبل الشوكي لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري، وهو اضطراب عصبي قاتل يسمى (ALS) أو مرض  لو جيهريج. وكشف الباحثون بمركز سيدارز سيناي الطبي، في دراسة سريرية تُعد الأولى من نوعها عن أمان استخدام هذا العلاج المركب في البشر.

وأوضح د.كليف سيفيندينسن، المشرف الرئيسي والحاصل على الدكتوراه وأستاذ العلوم الطبية الحيوية والطب والمدير التنفيذي بمركز سيدارز سيناي: “إن استخدام الخلايا الجذعية يُعد طريقة فعالة لإيصال البروتينات الهامة إلى الحبل الشوكي والدماغ، التي لا تستطيع عبور الحاجز الدموي الدماغي بأي طريقة أخرى”.

كما أضاف: “يمكننا التأكيد على أن منتجات الخلايا الجذعية الناتجة من هندستها، يمكن أن تُنقل بفعالية إلى الحبل الشوكي في الإنسان، وبعد تلقي العلاج لمرة واحدة فقط، يمكن لهذه الخلايا النجاة وإنتاج بروتينات هامة لفترة تصل إلى  حوالي 3 سنوات، تساعد هذه البروتينات في حماية الخلايا العصبية الحركية التي تموت في مرضى التصلب الجانبي الضموري (ALS)”.

تُعد هذه التقنية خيار علاجي فعال عند استخدامها لغرض الحفاظ على وظائف الساق لدى مرضى (ALS)، والذي يسبب شلل متقدم في العضلات ويمنع المصابين من الحركة أو الكلام والتنفس.

ووفقًا للبيانات لم يظهر أيًا من 18 مريض الذين تلقوا العلاج أية آثار جانبية بعد عملية الزرع بمركز سيدارز سيناي الطبي.

حيث استخدم الباحثون خلايا مصممة خصيصًا بمعمل د. كليف، لإنتاج بروتين يسمى (GDNF)، يمكن لهذا البروتين أن يعزز نجاة الخلايا العصبية الحركية، وهى الخلايا المسؤولة عن إرسال الإشارات العصبية من الدماغ إلى الحبل الشوكي والعضلات للتمكن من الحركة.

تصبح الخلايا الغرائية المصابة لدى مرضى (ALS) أقل فعالية في الخلايا العصبية الحركية، وتتدهور بشدة مسببة الشلل.

يمكن من خلال زرع هذه الخلايا الجذعية المهندسة، في الجهاز العصبي والتي لها القدرة على إنتاج البروتين، في منطقة الخلايا العصبية الحركية أن تتحول إلى خلايا جديدة مساعدة، وتنتج بروتين عامل التغذية العصبية المشتق من الخلايا الدبقية (GDNF)، واللذان يعملان معًا على الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية.

وأضاف د.كليف: “لا يمكن لبروتين (GDNF) بمفرده التعبير من خلال غشاء الدماغ، لذا فإن استخدام الخلايا الجذعية المنتجة لبروتين (GDNF)، تساعد في توصيله إلى المكان المطلوب لحماية الخلايا العصبية الحركية”. ولأنهم مصممين لإطلاق (GDNF)، فإننا نحصل على طريقة مزدوجة حيث يمكن للخلايا الجديدة والبروتين مساعدة الخلايا العصبية الحركية على النجاة.

مستوى الأمان بالتجربة

يُعد الغرض الأساسي للدراسة السريرية هو إثبات أن إيصال الخلايا الجذعية المنتجة لبروتين (GDNF) إلى الحبل الشوكي، ليس له مشكلات متعلقة بالسلامة أو آثار جانبية على وظائف الساق.

ويكون مستوى المرض في كلا الساقين لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري تقريبًا متساوي، لذا قام الباحثون بتجربة العلاج على ساق واحدة لمقارنة النتائج بين الساق التي تلقت العلاج والتي لم تتلقى العلاج.

حيث طور الفريق طريقة حَقن مطورة لإيصال المنتج الجيني للخلايا الجذعية إلى الحبل الشوكي في المرضى، تُسمى (CNS10-NPC-GDNF).

وتوبع المرضى لمدة عام بعد عملية الزرع لقياس قوة الساق التي تلقت العلاج وتلك التي لم تتلقى العلاج، وكان الهدف من الدراسة هو إثبات أمان العلاج، حيث أُثبت عدم وجود آثار جانبية لعملية الزرع في القدم التي تلقت العلاج مقارنةً بالساق الأخرى. وكما أوضح د.جونسون، نائب الرئيس لجراحات الأعصاب بمركز سيدارز سيناي: “سعداء لأننا أثبتا أمان هذه الطريقة، لكننا ما زلنا بحاجة إلى مزيد من المرضى لتقييم الفاعلية، والتي تعد المرحلة التالية من الدراسة”.

كما أضاف قائلًا: “معرفة أن لدينا خلايا يمكنها النجاة لفترة طويلة وآمنة على المرضى، هى الجزء الرئيسي للمُضى قدمًا في هذه التجربة العلاجية”.

وعلى الرغم من عدم وجود آثار جانبية في المرضى، إلا أنه لوحظ في بعض الحالات أن الخلايا الجذعية تصل إلى أماكن عالية في الجهاز العصبي وصولًا إلى الخلايا الحسية مسببةً بعض الألم، كما لوحظ ظهور بعض الأورام الحميدة المصاحبة لعملية الزرع  لدى بعض الحالات، وهذا سوف يكون محل دراسة في المستقبل عن طريق استهداف أعمق وطرق جراحية مختلفة، على حد تعبير د.سيفيندنسن.

ويتوقع الباحثون البدء بدراسة جديدة قريبًا تشمل المزيد من المرضى، وسيستهدفون  أماكن أخفض في الحبل الشوكي كما سيستهدفون مرضى في مراحل مبكرة من المرض، لأجل زيادة فرص مشاهدة تأثيرات الخلايا في تطور المرض.

وأضاف د.سيفيندنسن قائلًا: “إننا ممتنون بالمشاركة في هذه الدراسة، وأن مرض التصلب الجانبي الضموري مرض صعب العلاج، وهذا البحث يعطينا الأمل في الاقتراب من إيجاد طرق فعالة لإبطاء هذا المرض”.

استخدم فريق سيدارز سيناي أيضًا تقنية الخلايا الجذعية المنتجة لبروتين (GDNF) في دراسة سريرية أخرى من خلال زرع الخلايا في أماكن معينة من الدماغ تسمى القشرة الحركية، والتي تتحكم في بدء الحركة في اليد، ولقد بدأوا الدراسة على أول 16 مريض من أجل قياس الأمان ولمعرفة ما إذا كان هناك أية آثار جانبية علي اليد بمرور الوقت.  

المصدر: https://www.sciencedaily.com

ترجمة: سارة أحمد سليمان

مراجعة وتدقيق: حنان صالح