الملخص :

بعد العديد من الدراسات والبحوث العلمية ووفقاً لدراسة جديدة ،ثمانية أطفال ممن يعانون من اضطراب مناعي يسمى بمرض الطفل الفقاعة تماثلوا للشفاء والفضل يعود لعلاج جيني تجريبي.

يسمى هذا الاضطراب بنقص المناعة المشترك المرتبط بالكروموسوم X (SCID-X1) وهو اضطراب يصيب المواليد الذكور حيث يولدون بلا مناعة أو بمناعة ضعيفة ويكونواعرضة للإصابة بالعدوى المهددة للحياة ويحدث هذا المرض بسبب طفرة جينية.

يعمل العلاج الجيني على استخدام نسخة معدلة من فيروس HIV وهو الفيروس الذي يهاجم جهاز المناعة ويسبب مرض الإيدز بحيث ينقل نسخة سليمة من الجين الذي تسبب في المرض (في هذه الحالة يُعدل الفيروس الناقل جينياً لكيلا يسبب المرض).

وفقاً لدراسة نشرت يوم الأربعاء في 17 أبريل على صحيفة نيوانجلاند جورنال اوف مديسن أصبح الأطفال المصابين بالمرض قادرين على انتاج الخلايا المناعية اللازمة لصد الجراثيم التي يتعرضون لها في حياتهم اليومية.

قالت الطبيبة أويلينا مامكارز طبيبة في امراض الدم والأورام للأطفال في مركز شارع جود لزراعة نخاع العظم والعلاج الخلوي في مدينة ميفس في ولاية تينيس: هؤلاء الرضع كبروا الآن وأصبحت اجسامهم تستجيب للقاحات وأصبح لديهم جهاز مناعي ينتج جميع الخلايا المناعية اللازمة لتحميهم من العدوى عندما يشقون طريقهم لإكتشاف العالم ولكي يحيون حياة طبيعية.

قال الباحثون: “استمر الأطفال بالنمو ولم يواجهوا أية آثار جانبية خطيرة خلال 16 شهراً من بعد تلقيهم للعلاج ولكنهم لايزالون بحاجة للمراقبة لمدة طويلة للتأكد من فعالية العلاج ولكيلا يتعرضون لآثار جانبية فيما بعد.

◄”الطفل الفقاعة”

يحدث مرض( SCID-X1) وفقاً لمنظمة الصحة العالمية بسبب طفرة جينية تسمى IL2RG وهي مهمة في وظيفة المناعة الطبيعية، تعتبر هذه الحالة المرضية نادرة وتصيب واحد من 50000 الى 100000 من المواليد الذكور.

يمكن معالجة المرض بعد زراعة نخاع العظم ويؤخذ من أشقاء المريض ويجب أن يكون متطابق من حيث بروتينات (انتيجينات) جهاز المناعة. قال الكاتب: ولكن اقل من 20% من مرضى SCID-X1 يحصلون على متبرعين. تعتبر زراعة نخاع العظم من متبرعين غير مطابقين اقل فعالية وتعرض المريض لمشاكل أكثر.

وفقاً للسي بي إس ظهر مصطلح الطفل الفقاعة من ديفد فيتر الذي شغل مرضه الرأي العام، ولد ديفد فيتر في عام 1971 وكان يعاني من مرض (SCID-X1)، قضى ديفد معظم حياته داخل فقاعة بلاستيكية منتظراً حصوله على زراعة لنخاع العظم. وتوفي في سن 12 بعدما حصل على زراعة لنخاع العظم.

أدت بعض المحاولات القديمة لعلاج المرض بالعلاج الجيني الى أعراض جانبية خطيرة فمثلاً في العقد الأول من القرن الحالي أصيب عدد من المرضى باللوكيميا (سرطان الدم).

وفي دراسة حديثة جمع الباحثون من المرضى نخاع العظم ثم استخدموا نسخة معدله من فيروس HIV وأدخلوا فيه نسخة سليمة من جين IL2RG من خلايا نخاع العظم، وبعدها  اعادوا غرس الخلايا . ويُعطى المريض جرعة بسيطة من العلاج الكيماوي قبل غرس الخلايا لتوفير مساحة في النخاع للخلايا الجديدة النامية.

تكمن المشكلة في هذا العلاج بعد دخوله للدي إن أي DNA هي تحول الجينات المجاورة لمكان الإدخال الى سرطانات كما حدث في بعض الحالات السابقة التي أصيب فيها المرضى باللوكيميا (سرطان الدم). ولكن طُورت العلاجات الجديدة لتمنع هذه المشكلة وذلك عن طريق “عازل” جيني يثبط من نشاط الجينات المجاورة لئلا تتحول الى سرطانات.

أضاف الباحثون: أن هذه التقنية  تصنف كقالب مهم لتطوير علاجات جينية لاضطرابات الدم مثل مرض فقر الدم المنجلي.

ترجمة: رزان الرفاعي

مراجعة : حنان صالح

المصدر:https://www.livescience.com