أظهر العلاج الجيني سبارك وعداً كبيراً في استعادة البصر

تاريخ النشر : 02/10/2016 التعليقات :0 الاعجابات :1 المشاهدات :1027

 %d8%a3%d8%b8%d9%87%d8%b1-%d8%a7%d9%84%d8%b9%d9%84%d8%a7%d8%ac-%d8%a7%d9%84%d8%ac%d9%8a%d9%86%d9%8a-%d8%b3%d8%a8%d8%a7%d8%b1%d9%83-%d9%88%d8%b9%d8%af%d8%a7%d9%8b-%d9%83%d8%a8%d9%8a%d8%b1%d8%a7%d9%8b

معلومات من تجربة المرحلة الثالثة للعلاج الجيني الواعد تظهر أنه بالإمكان استعادة البصر للمرضى ذوي حالات العين الوراثية النادرة.

علاجات سبارك تُطَوِر فورتيجين نيبارفوفيك (SPK-RPE65) لعلاج مرض شبكية العين الوراثي الحاصل بسبب طفرة بالجين RPE65, وقد عرضت نتائج مبهرة لتجربة متكونة من 29 مريض.

خلال العشر سنين الماضية استمر العلاج الجيني والطب التجديدي بالتطور مع عدد من الشركات التي تستخدم الآن تكنولوجياتها في التجارب المحورية السريرية. سبارك ,الظاهرة الموجودة في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا, يبرز بوصفه واحداً من أفضل الرهانات للنجاح. الشكر يعود للبيانات المشجعة.

الجزء المحوري من التجربة الذي صدر هو أول تجربة عشوائية ناجحة, اكتملت تجربة المرحلة الثالثة المنظمة للعلاج الجيني للمرض الوراثي .

المرض هو ضمور شبكية العين الوراثي الحاصل بسبب الإنزيم RPE65  أو أمراض شبكية العين الوراثية. وهي تعتبر من الأمراض النادرة, كحالات العمى الحاصلة بسبب الطفرات الجينية لشبكة العين.

RPE65  هو إنزيم يساعد على تحويل الضوء إلى إشارات كهربائية يتعرف عليها العقل كمنظر للإبصار ولكن عندما يكون هذا الإنزيم مفقود أو به خلل تحدث المشاكل البصرية.

البيانات الأخيرة التي عرضتها سبارك تتضمن نتائج إيجابية لتسعة مرضى من مختلف الأنحاء قاموا بأخذ SPK-RPE65 في السنة الماضية, مع نتائج واعدة على المدى الطويل من المجموعة الأصلية المتكونة من 20 مريض.

وقد ظهر تحسن للرؤية عند ثمانية من أولئك التسعة مرضى الذين أخذوا العلاج لسنة .

الشركة تقوم باستخدام اختبار لتقدير مدى إمكانيتهم لإيجاد طريقهم في غرفة متكونة من مستويات مختلفة من الضوء. وجميع المستجيبين الثمانية نجحوا في دورة التنقل في 1 لوكس وهو أدنى مستوى إضاءة .

على الرغم من ذلك قيل للمحللين أن تنظيم تعبئة هذه الأدوية سيؤجل حتى أكتوبر 2017 بسبب الكيمياء والتصنيع  والرقابة .

علاج سبارك بشكل خاص يتطلب جرعة واحدة دون الحاجة لعلاجات لاحقة.

و تقوم الشركة بتطبيق منصة لعلاجها الجيني لمجموعة من الدراسات السريرية وقبل السريرية في الأمراض الوراثية متضمنة أمراض شبكية العين الوراثية و الأمراض المرتبطة بالكبد مثل الناعور و الأمراض العصبية.

سبارك لديها اثنان من الاصول الرائدة في الناعور:

SPK-9001 يتم تطويره في شركة فايزر في المرحلة 1\2 من التجربة للناعور ب, بينما SPK-8011  مرشح قبل العلاج السريري للناعور .

SPK-9001  أيضا يتوقع أن يكون علاج خارق وجزء من موجة جديدة من المنتجات للناعور الذي من الممكن أن يتوفر في الأسواق عام 2020

 

الترجمة : عائشة مبارك الجمعه

 Twitter : @ِAyshahmobark

 

المراجعة :  هاله عبد العزيز الشمري

Twitter: @halahalshammari

 

المصدر :

  Pharma phorum

 


شاركنا رأيك طباعة