أبرز باحثو جامعة ليفربول في مراجعة منهجية جديدة الأثر الإيجابي للعلاج الثلاثي على صحة مرضى التليف الكيسي.

وقد  منحت المفوضية الأوروبية في أغسطس عام 2020  رسميًا ترخيصا لكافتريو، وهي أول تركيبة ثلاثية لعلاج السبب الكامن وراء التليف الكيسي. وهذا  العلاج الذي يجمع كلًا من إيلكساكافتور،  وتيزاكافتور، وإيفاكافتور متوفر من خلال الخدمات الصحية الوطنية ، مما يبعث الأمل لآلاف المرضى المُصابين بالتليف الكيسي في أنحاء المملكة المتحدة.

ويحمل  أكثر من 80% من مرضى التليف الكيسي على الأقل نسخة واحدة معيبة من جين  F508del. ويمكن أن يوصف كافتريو في المملكة المتحدة للمرضى من عمر 12 سنة فأكثر والذين لديهم نسختين من طفرة جين F508del أو نسخة واحدة من الطفرة والنسخة الأخرى بها حد أدنى وظيفي للجين.

 درس الباحثون في مراجعة جديدة لمكتبة كوكرين  أدوية ( أو تركيبات دوائية ) مختلفة لتعديل طفرة جين F508del، متضمنة ولأول مرة بيانات من ثلاث تجارب لكافتريو.

وقد درسوا  19 تجربة عشوائية منضبطة مستخدمة علاجا أحاديًا، وثنائيًا، وثلاثيًا من بين 2959 مشتركًا من جميع أنحاء العالم، وقيموا تأثيرها على النتائج التي تهم مرضى التليف الكيسي، مثل البقاء على قيد الحياة وتحسين نوعية الحياة ووظائف الرئة والسلامة الدوائية.

وجد الفريق دليلاً ذا قيمة علمية عالية، وهو أن مرضى التليف الكيسي من عمر 12 سنة فأكثر والذين لديهم نسخة واحدة أو اثنتين من طفرة جين F508del أظهروا  تحسنًا في نوعية الحياة ووظائف الرئة وأعراضًا جانبية قليلة بعد ستة أشهر من استخدام الدواء الثلاثي المكون من كلًا من إيلكساكافتور،  وتيزاكافتور، وإيفاكافتور. ومع ذلك، يتعين إجراء المزيد من  التجارب على الأطفال الأقل من 12 عامًا والذين يعانون من حالات تنفسية أكثر حدة  ويحتاجون إلى مراقبة طويلة المدى للسلامة الدوائية.

وقال قائد فريق المراجعة الدكتور كيفين سازرون والمشارك في رعاية الأطفال المصابين بالتليف الكيسي منذ أكثر من 30 عام معلقًا على النتائج: “كان من الرائع العمل مع الفريق لإعداد هذه المراجعة الشاملة، والتي توضح الأثر الإيجابي لهذا الدواء الثلاثي على صحة مرضى التليف الكيسي”.

هذه النتائج التي توصلنا إليها من خلال التجارب ستغير حياة الشباب المصابين بالتليف الكيسي والذين سيكون في مقدورهم  الآن التركيز على المحافظة على صحة جيدة أثناء دخولهم حياة البالغين.

وقد خَلُصت المراجعة  إلى أن  مرضى التليف الكيسي  والذين لديهم نسخة واحدة أو اثنتين من طفرة جين F508del سيستفيدون من هذا التدخل. ولكن لن يستطيع المرضى ذوو الطفرة الجينية في بعض الدول الحصول على هذا العلاج الجديد الهام بسبب صعوبات تمويلية وتنظيمية، مما يمثل لا مساواة كبيرة تحتاج إلى معالجة”.

المصدر: https://medicalxpress.com

ترجمة: يمنى يوسف

تويتر: YomnaYoussef10

مراجعة وتدقيق: ديمة حنون